近年来基于RNA干扰(RNA interference,RNAi)的基因治疗技术在肿瘤治疗方面引起广泛关注.在常规药物治疗无效的情况下,RNAi为癌症患者带来了新的希望.但是,由于小分子干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)在体内存在易降解、难递送等问题,极大地限制了其临床转化潜力.纳米载体以其独特的尺寸效应和多样的修饰策略,能够介导高效、靶向的RNA递送,以实现其基因沉默.本文综述了RNAi在基因治疗中的作用机制以及体内递送siRNA的不同载体,介绍了载体体内递送siRNA的主要障碍和作用靶点,并比较了不同载体在siRNA递送中的优势和不足,为新载体的设计提供借鉴,推动RNA干扰疗法向临床的转化.
作者：王飞；严辰玥；孙嘉；商宇萌；李伟；朱君
来源：北京生物医学工程 2023 年 42卷 5期
