骨髓增生异常综合征(MDS)的主要治疗包括支持治疗(如输血、集落刺激因子、螯合铁等)和靶向药物(5-氮杂胞苷、地西他滨、来那度胺).如果患者对以上药物无效,则缺乏有效的治疗方法.治疗失败后,目前努力的方向是继续调整并优化去甲基化药物(HMT)方案,改善药物制剂[口服制剂和(或)新制剂],根据突变筛选患者,提高HMT治疗MDS的针对性和有效性.此外,正在进行的研究重点是确定用来作为HMT治疗失败后挽救MDS患者的独特药物.如rigosertib最有可能使特定人群[原发性难治性和国际预后评分系统(IPSS)评分为高危的患者]受益.鉴于实体肿瘤免疫逃逸的重要进展,程序性死亡受体1(PD-1)和PD-1抑制剂单剂可在早期治疗和复发时联合HMT治疗MDS.对于那些有特定靶向突变基因的少数民族患者,有替代药物(IDH1/2)是非常有希望的.骨髓移植是治愈MDS的唯一方法,但因MDS进展时大多患者都年老体弱,所以移植的可行性不大.
作者：唐旭东；张路；杨秀鹏；唐玉凤；王德秀
来源：白血病·淋巴瘤 2017 年 26卷 10期
