骨髓增生异常综合征（MDS）的有效治疗方式非常有限，主要根据个体化差异和不同的风险等级（通过修订的国际预后评分系统）制定患者的治疗方案，包括随访观察、红系造血刺激剂治疗、祛铁治疗、免疫抑制剂治疗、来那度胺治疗、去甲基化治疗和造血干细胞移植（HSCT）等。治疗策略的局限性是未来临床试验重要的探索方向，目前关于治疗MDS的多个临床试验尚在进行中，但仍有必要对MDS的分子和遗传数据进行整合，运用到临床实践中来优化治疗方法。文章对MDS目前的治疗方案进行综述，并对未来的研究方向进行了展望。
作者：孟凡桥；陈秀琼；陆凤祝；张薇；李丽娟
来源：白血病·淋巴瘤 2020 年 29卷 7期
