目的 采用CRISPR/Cas9技术,构建杜氏进行性肌营养不良(DMD)大片段缺失的人诱导多能干细胞(hiPSCs)模型.方法 采用电转质粒的方式,在正常的hiPSCs上用双sgRNA切割方案,切除dystrophin基因的52号外显子.结果 T7E1分析显示,所选sgRNA切割效率最高可达91％,后续基因型鉴定显示成功获得了52号外显子切除的hiPSCs细胞系.结论 基因编辑构建的hiPSCs模型可以作为后续DMD基因编辑治疗研究的体外细胞模型.
作者：王伟；林翔；陈万金；王柠；金铭
来源：福建医科大学学报 2021 年 55卷 3期
