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造血干细胞移植治疗遗传性代谢病已有20余年,目前被认为是唯一一种治愈性的方法.本文回顾了造血干细胞移植的理论基础、移植的时机、供者类型和干细胞来源、预处理方案及现今已取得的临床结果,并初步探讨了基因治疗和宫内移植.
作者：牟海波；林茂芳
来源：国外医学（儿科学分册） 2001 年 28卷 6期
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