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近年来,CRISPR/Cas9基因编辑技术经过不断完善和改造,正逐步取代锌指核酸酶(ZFN)技术和转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)技术,成为具有广阔应用前景的第三代基因编辑技术.CRISPR/Cas9技术目前已广泛应用于细胞的基因编辑和基因调节、基因敲除动物模型的构建、人类疾病动物模型的治疗研究等领域.此外,已有相关实验证实该技术能够在人类胚胎中发挥基因编辑的作用,并且国内外已有2项CRISPR/Cas9临床试验正在开展,未来应用于临床靶向治疗前景广阔.现就CRISPR/Cas9系统的基本结构、作用原理及其应用的最新研究进展进行综述.

作者:陈怡李;姚书忠

来源:国际生殖健康/计划生育杂志 2017 年 36卷 6期

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陈怡李;姚书忠
来源:
国际生殖健康/计划生育杂志 2017 年 36卷 6期
标签:
基因表达调控 模型,动物 胚胎研究 临床试验 CRISPR/Cas9 基因编辑 Gene expression regulation Models,animal Embryo research Clinical trial CRISPR/Cas9 Gene editing
近年来,CRISPR/Cas9基因编辑技术经过不断完善和改造,正逐步取代锌指核酸酶(ZFN)技术和转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)技术,成为具有广阔应用前景的第三代基因编辑技术.CRISPR/Cas9技术目前已广泛应用于细胞的基因编辑和基因调节、基因敲除动物模型的构建、人类疾病动物模型的治疗研究等领域.此外,已有相关实验证实该技术能够在人类胚胎中发挥基因编辑的作用,并且国内外已有2项CRISPR/Cas9临床试验正在开展,未来应用于临床靶向治疗前景广阔.现就CRISPR/Cas9系统的基本结构、作用原理及其应用的最新研究进展进行综述.