骨髓增生异常综合征(MDS)是一组异质性的克隆性髓样干细胞疾病，以全血细胞减少、向急性髓细胞白血病(AML)转化风险高为特点。目前，去甲基化药物(HMA)已广泛用于MDS治疗，在临床试验和实际应用中均展现良好疗效，但是HMA耐药现象普遍存在，并且MDS患者发生HMA耐药预后较差。笔者通过对HMA作用机制，以及影响HMA的药物代谢因素、免疫检查点通路(ICP)表达上调、白血病干/祖细胞(LSPC)无法被完全消除等HMA耐药机制的最新研究进展进行阐述，旨在探究MDS患者发生HMA耐药的可能机制及其解决方法。
作者：陈佳楠；吴凌云
来源：国际输血及血液学杂志 2020 年 43卷 6期
