Ph
－骨髓增殖性肿瘤(MPN)相关骨髓纤维化(MF)包括原发性血小板增多症后骨髓纤维化(post-ET MF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化(post-PV MF)和原发性骨髓纤维化(PMF)。MPN相关MF患者可表现为进行性脾大和包括血小板减少在内的血细胞异常。MPN相关MF患者的主要致病基因突变是Janus激酶(
JAK)
2 V617F。2022年2月28日，JAK2/Fms样酪氨酸激酶(FLT)-3抑制剂pacritinib获得美国食品与药品监督管理局(FDA)批准用于治疗血小板计数<50×10
9/L的中、高危MF成年患者。该药对血小板减少严重程度不同的MPN相关MF患者，均可显著缩小患者脾体积和改善体质性症状，并且安全可控。笔者拟就pacritinib的药理学特性、治疗MF的作用机制、临床疗效，以及不良反应的研究现状进行阐述，以期为pacritinib的临床应用提供参考。
作者：柳宁宁；肖志坚；徐泽锋
来源：国际输血及血液学杂志 2023 年 46卷 2期
