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肝豆状核变性(WD)是一种遗传性铜代谢障碍性疾病,表现为铜异常沉积而致多脏器损伤.WD致病基因主要在肝脏表达.提供患者正常的肝细胞(或组织)可以纠正其遗传缺陷,改善铜代谢.已知多种药物对WD患者的治疗有效,但存在长期用药的不良反应和影响患者生活质量的问题.肝(干)细胞治疗WD目前研究较多,有可能成为最有前途的WD治疗方法.
作者：阴瑞红；林森
来源：世界临床药物 2006 年 27卷 12期
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