阿尔茨海默病(Alzheimer's disease,AD)是一种进行性的神经退行性疾病,临床上表现为记忆和认知功能减退、行为异常和语言功能障碍.其病理特点表现为神经元外β-淀粉样蛋白聚集形成老年斑、细胞内异常磷酸化的tau蛋白聚集形成神经纤维缠结、神经元的缺失和脑血管淀粉样变性.目前用于AD临床治疗的药物有乙酰胆碱酯酶抑制剂、NMDA受体拮抗剂、非甾体抗炎药等,这些药物仅能缓解AD的症状,而基因治疗通过载体介导的转基因技术可以将DNA或RN直接导入靶细胞,实现保护性或治疗性蛋白的表达及某些致病基因的沉默,从根本上治疗AD.
作者：李建；李闻文；周军
来源：中南大学学报（医学版） 2015 年 40卷 4期
