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在人类进入后基因组时代的今天,基因治疗将会成为与各种遗传和非遗传性疾病做斗争的一种有力武器.有效的基因治疗取决于对疾病发生分子机制的正确认识.随着对动脉粥样硬化发病机理认识的深入,一些分子靶点被逐步确认.其中系统靶点以降低低密度脂蛋白(LDL)和影响高密度脂蛋白(HDL)代谢为主,局部靶点则主要为抑制动脉壁平滑肌细胞增殖、局部抗血栓、抗氧化和促进血管内皮修复.针对这一系列靶点,有的基因需要高表达,有的基因则需要抑制,才能起到治疗作用.但是目前针对动脉粥样硬化的基因治疗还主要在实验室研究阶段,向临床应用的过渡还有赖于基因载体系统的研发和最适动物模型的制备.本文对上述问题进行了较为详细的讨论.

作者:刘国庆

来源:基础医学与临床 2002 年 22卷 6期

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刘国庆
来源:
基础医学与临床 2002 年 22卷 6期
标签:
基因治疗 动脉粥样硬化 脂蛋白代谢紊乱 平滑肌细胞增殖 血栓形成
在人类进入后基因组时代的今天,基因治疗将会成为与各种遗传和非遗传性疾病做斗争的一种有力武器.有效的基因治疗取决于对疾病发生分子机制的正确认识.随着对动脉粥样硬化发病机理认识的深入,一些分子靶点被逐步确认.其中系统靶点以降低低密度脂蛋白(LDL)和影响高密度脂蛋白(HDL)代谢为主,局部靶点则主要为抑制动脉壁平滑肌细胞增殖、局部抗血栓、抗氧化和促进血管内皮修复.针对这一系列靶点,有的基因需要高表达,有的基因则需要抑制,才能起到治疗作用.但是目前针对动脉粥样硬化的基因治疗还主要在实验室研究阶段,向临床应用的过渡还有赖于基因载体系统的研发和最适动物模型的制备.本文对上述问题进行了较为详细的讨论.