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结节性硬化症(tuberous sclerosis complex,TSC)是一种罕见的、累及多器官系统的常染色体显性遗传病,其致病机制常常与哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mammalian target of rapamycin,mTOR)信号通路激活相关.本文主要综述mTOR抑制剂——西罗莫司(sirolimus)及依维莫司(everolimus)在TSC治疗中的作用,为临床实践中合理使用药物提供一定的参考.
作者：王旭；张玉石
来源：临床药物治疗杂志 2019 年 17卷 11期
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