急性髓系白血病(AML)是一组具有不同生物学特性的血液系统恶性肿瘤,化疗联合异基因造血干细胞移植是AML的基础治疗方案.AML的治疗仍存在巨大的医学需求.在医学需求和生物技术的双重驱动下,治疗AML的药物开发在最近几年取得巨大进展.自2017年4月至2020年底,美国食品药品管理局(FDA)已连续批准9个治疗AML的药物.在我国,除已获批的1个外,其他治疗AML的药物仍处于临床开发阶段.本文将通过回顾上述9种治疗AML药物的关键临床研究数据,结合FDA审评意见和指导规范,对AML治疗药物关键临床研究设计中需要注意的问题逐一讨论.
作者：王建祥；徐应永
来源：临床药物治疗杂志 2021 年 19卷 7期
