目的:观察口服Janus Kinase(JAK) 1/JAK2抑制剂芦可替尼(ruxolitinib,捷恪卫)治疗原发性骨髓纤维化(PMF)、特发性血小板增多症继发骨髓纤维化(post-ET MF)患者的疗效,总结治疗3例患者的临床体会.方法:回顾性分析2例PMF、1例post-ET MF患者的临床特点,采用芦可替尼治疗的经过及临床疗效.结果:1例32岁男性PMF患者,MF-3级,羟基脲联合α-干扰素治疗4周,血象下降,Hb 48 g/L,WBC 1.48×109/L,PLT 41×109/L,芦可替尼以5 mg/d开始,逐渐增加剂量,1个月后血象开始改善,PLT 112×109/L,10个月Hb 109 g/L,WBC 4.9×109/L,脾脏缩小至正常.1例67岁男性PMF患者,巨脾,芦可替尼10 mg/次,2次/d,2个月后脾脏明显缩小,但患者自行停药2个月,脾脏再肿胀,厚9.3cm,Hb 100 g/L,PLT 89×109/L,而WBC 42.6×109/L,重新口服芦可替尼,4个月后,血象基本正常,脾脏缩小,厚5.8cm.1例55岁女性,ET病史20年,间断羟基脲治疗,但继发了MF-3级(post-ET MF),检测brc/abL、JAK2 V617F、CALR、MPL基因均阴性,用芦可替尼10 mg/次,2次/d,3周后血象急剧下降,直到停药13周后WBC、PLT开始恢复.结论:JAK抑制剂芦可替尼治疗JAK2V617F、MPL(exon10)基因阳性的PMF,可使肿大的脾脏明显缩小,改善生活质量.但应密切注意其不良反应,特别是极度减少的血细胞.

作者：刘耿；刘东；孟凡凯；黄丽芳；黄丽红；刘文励

来源：内科急危重症杂志 2018 年 24卷 5期