基因敲除是20世纪80年代末发展起来的一门新技术，2007年获得诺贝尔生理或医学奖。然而在很长一段时间内，由于胚胎干细胞（embryonic stem cell，ES cell）体外的成功培养仅限于小鼠，该技术很难在其它动物种系中完成。2008年至今随着新 ES 细胞基因打靶、锌指核酸酶（zinc finger nucleases，ZFNs）、转录激活因子样效应物核酸酶（transcription activator-like effect nucleases， TALENs）和规律成簇的间隔短回文重复序列／Cas9内切酶（clusters of regularly interspased short pal-indromic repeats／Cas9，CRISPR／Cas9）等新技术的不断涌现，使在疾病研究中更接近于人类的大中型动物基因敲除成为可能。本综述将介绍近几年来以上几种基因敲除新技术在大中型动物上的成功应用及重大意义。
作者：刘雪静；王欢；严放；高明明；刘国庆；黄薇
来源：生理科学进展 2015 年 1期
