基于CRISPR-Cas9技术的基因治疗研究进展-临床诊疗知识库

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作者：

詹长生；夏小雨

来源：

生物工程学报 2016 年 32卷 7期

标签：

CRISPR-Cas9技术基因编辑疾病模型基因治疗个性化医疗 CRISPR-Cas9 technology gene editing disease model gene therapy personalized medicine

CRISPR-Cas9系统是细菌在与噬菌体抗争的进化过程中产生的一种抵御外源DNA入侵的机制,能有效识别并剪切外源DNA.基于其识别切除外源DNA的原理,CRISPR-Cas9系统被开发成为新一代基因编辑工具.与ES打靶、ZFN、TALEN等技术途径相比,CRISPR-Cas9系统操作简便、效率高、成本低,有着极其广阔的应用前景.本文整理了近年内有关CRISPR-Cas9系统的最新文献报道,对该系统工作原理以及针对基因治疗的研究进展进行综述.

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