基因组靶向修饰技术是研究基因功能的重要方法之一，该技术也被用于人类疾病的治疗上，从而成为近来生物学研究的热点。传统的靶向修饰技术由于其效率低、有毒性等缺点注定其将要被更高效、安全的技术所取代，因此产生了后来的三代基因组靶向修饰技术：锌指核酸酶（ Zinc finger nuclease， ZFN）、类转录激活因子效应物核酸酶（ Transcription activator－like effector nuclease， TALEN）和常间回文重复序列丛集关联蛋白系统（ Clustered regularly interspaced short palindromic repeats／CRISPR－associated proteins 9， CRISPR／Cas9）。这3种技术在克服传统技术缺陷的基础上，也针对其上一代技术的缺陷进行了自身的改善。对三代基因组靶向修饰技术，尤其最近发展起来的CRISPR／Cas9的结构组成、作用原理和基因定点修饰中的应用进行阐述，最后对三代基因组靶向修饰技术进行比较。
作者：周阳；袁少飞；蒋廷亚；韩邦兴；高力；陈乃富
来源：生物学杂志 2015 年 5期
