目的 探讨他克莫司(TAC)治疗儿童难治性肾病综合征的临床疗效.方法 选择2010年1月至2013年12月在南京军区南京总医院儿科住院的难治性肾病综合征患儿191例,其中激素依赖型101例、激素耐药型73例、频繁复发型17例.每例患儿均使用TAC,在用药过程中监测TAC血药浓度,并根据不同情况减量使用糖皮质激素及停用相关其他免疫抑制剂.分别于治疗前和治疗4周、8周观察相关临床和实验室检测指标的变化.结果 191例患儿经TAC治疗8周后总缓解率达86.9％(166/191例),最早显效时间6d,治疗后血浆清蛋白、血脂等临床生化指标明显改善,差异均有统计学意义(P均＜0.01),蛋白尿明显减轻(t=20.14,P＜0.01).191例中有115例行肾活检,其中微小病变型(MCN)疗效最好,缓解率达90.5％(19/21例),其次为系膜增生性肾小球肾炎(MsPGS),缓解率达87.7％(57/65例),局灶节段性硬化(FSGS)、膜性肾病(MN)、膜增生性肾小球肾炎(MPGN)也有不同程度缓解.本组病例有32例测定TAC药物代谢基因型P450Cyp3A5,3/3型和1/3型合并在一起总缓解率为75.0％(21/28例),而4例1/1型治疗4周无一例缓解.本组病例治疗过程中不良反应较少,多为轻微消化道症状、一过性肾功能损害、血糖异常、头痛、烦躁及肢体疼痛等,不影响治疗进程.结论 针对儿童难治性肾病综合征的治疗,TA
作者：吴晓明；何威；高远赋；樊忠民；高春林；魏伟；彭洪军；孙涛；张沛
来源：中华实用儿科临床杂志 2015 年 30卷 5期
