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成簇规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/ CRISPR相关蛋白9(CRISPR-associated protein 9,Cas9)是利用向导RNA(guide RNA,gRNA)引导Cas9蛋白对靶向基因进行修饰的一种基因组定点编辑技术。由于其具有操作简单、特异性高、成本低廉、效率高等特点,一经问世便迅速风靡科研界,成为科学研究的一大利器。随着CRISPR/Cas9技术的不断成熟,其在疾病治疗中的潜力也逐渐被挖掘。本文对CRISPR/Cas9系统的工作原理、在人类疾病治疗中的最新进展和应用前景进行综述,以期为相关基础研究及临床治疗提供新的思路。

作者:龚衍吉;刘俊圻;杨文宾

来源:中华生物医学工程杂志 2021 年 27卷 1期

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作者:
龚衍吉;刘俊圻;杨文宾
来源:
中华生物医学工程杂志 2021 年 27卷 1期
标签:
CRISPR/Cas9 基因编辑 基因治疗
成簇规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/ CRISPR相关蛋白9(CRISPR-associated protein 9,Cas9)是利用向导RNA(guide RNA,gRNA)引导Cas9蛋白对靶向基因进行修饰的一种基因组定点编辑技术。由于其具有操作简单、特异性高、成本低廉、效率高等特点,一经问世便迅速风靡科研界,成为科学研究的一大利器。随着CRISPR/Cas9技术的不断成熟,其在疾病治疗中的潜力也逐渐被挖掘。本文对CRISPR/Cas9系统的工作原理、在人类疾病治疗中的最新进展和应用前景进行综述,以期为相关基础研究及临床治疗提供新的思路。