多数癫痫患者经规范化抗癫痫治疗后,症状可得到良好控制或缓解,但30％～40％患者经长期药物干预后,仍反复出现癫痫发作,进展为难治性癫痫.Lennox-Gastaut综合征、Dravet综合征和肌阵挛-失张力癫痫均为儿童期起病的难治性癫痫,严重威胁患者的身心健康.2011年美国食品药品监督管理局批准氯巴占用于年龄≥2岁Lennox-Gastaut综合征患者癫痫发作的辅助治疗,且该药品在Dravet综合征和肌阵挛-失张力癫痫的治疗中也有一定应用.目前,氯巴占的药理作用机制尚未完全明确,可能通过与γ-氨基丁酸A受体上的苯二氮艹卓类位点相结合发挥药理作用.在体内,氯巴占和N-去甲氯巴占主要经CYP3A4、CYP2C19代谢,临床应用时需警惕与其他药物的相互作用.对于CYP2C19慢代谢患者,还应关注N-去甲氯巴占的血药浓度,并监测药物相关不良反应.为促进氯巴占在我国临床应用的进一步规范化,保障临床用药的有效性和安全性,北京协和医院罕见病多学科协作组联合中国罕见病联盟,组织相关领域专家,经多次讨论、修改,最终制定了本共识,以供临床参考.
作者：北京协和医院罕见病多学科协作组；中国罕见病联盟
来源：协和医学杂志 2022 年 13卷 5期
