目的 评价重组人血小板生成素(rhTPO)治疗糖皮质激素无效的特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者的有效性和安全性.方法 采用多中心、随机开放、空白对照方法,将糖皮质激素治疗无效的患者随机分为试验组(rhTPO+达那唑)和对照组(达那唑).两组患者在整个试验阶段均口服达那唑0.2 g/次,3次/d.试验组皮下注射rhTPO1.0μg,/kg,1次/d,疗程14 d,停用rhTPO后观察14 d.对照组口服达那唑14 d后,如血小板仍≤20×109/L接受rhTPO治疗,用法如前,停用rhTPO后观察14 d.试验的主要终点是比较两组间第一阶段(前14 d内)血小板计数增加的最高值和血小板计数的曲线下面积;次要终点是比较两组间第一阶段的显效率和有效率,对照组第二阶段应用rhTPO前后的血小板计数、显效率和有效率.结果 入选患者140例,试验组和对照组分别为73例和67例,最终进入FAS集者分别为73例和63例,进入PPS集者分别为60例和50例.主要终点FAS结果显示:试验组rhTPO治疗后血小板计数最高值平均增加101.2×109/L,显著高于对照组的33.3×109/L(P=0.0060);试验组血小板计数的曲线下面积749.6,显著高于对照组的316.2(P=0.0000).次要终点FAS结果显示:试验组第一阶段的显效率和有效率(显效+良效)分别为38.4
作者：王书杰；杨仁池；邹萍；侯明；吴德沛；沈志祥；卢锡京；李艳；陈协群；牛挺；孙慧；于力；王昭；张茵；常乃柏；张高魁；赵永强
来源：血栓与止血学 2010 年 16卷 4期
