CRISPR/Cas系统是细菌和古生菌中抵抗外源病毒或质粒入侵的获得性免疫系统，利用 CRISPR RNAs (crRNAs)引导Cas核酸酶沉默入侵的核酸。通过分子生物学改造使Ⅱ型CRISPR/Cas系统成为一种高效的基因组定点修饰技术，并且比锌指核酸酶(Zinc-finger nucleases, ZFNs)和 TALE 核酸酶(Transcription activator like effector nucleases, TALENs)结构更简单，更容易设计和应用。文章主要介绍了CRISPR/Cas9系统成为高效基因组定点修饰技术的发展历程、Ⅱ型CRISPR/Cas的工作原理和改造过程以及在动物基因组定点修饰的应用，剖析了该技术存在的问题和现有改进方案，并与成功案例相结合展望了 CRISPR/Cas9系统的应用前景，以期为动物性状改良和人类疾病动物模型的创立提供新思路。
作者：周金伟；徐绮嫔；姚婧；余树民；曹随忠
来源：遗传 2015 年 10期
