遗传性视网膜疾病的治疗是尚未被攻克的当代科学难题之一.Leber先天性黑矇(LCA)是先天性视网膜疾病之一,目前国外正在进行的LCA基因治疗的临床试验已初步取得了鼓舞人心的效果,其疗效和安全性已得到眼科学家的认可,为挽救LCA患者的视功能带来了希望.中国拥有丰富的LCA患者资源,但在其基因治疗方面尚未有新的突破,正确认识并客观评价国外开展的LCA基因治疗临床试验结果将为我们今后组织实施遗传性视网膜疾病的基因治疗临床试验提供重要的参考依据.
作者：李文生；王宁利
来源：中华实验眼科杂志 2013 年 31卷 9期
