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杜氏肌营养不良症(DMD)是由于DMD基因发生突变导致的X连锁隐性遗传病,目前尚无有效的治疗方法.随着对该病的发病机制和病理变化过程逐渐深入地认识,近年来研究者从多方面探索治疗该疾病的方法和效果,包括抑制炎症、调节钙水平、促进肌肉生长、抗纤维化等对症治疗药物,辅助训练设备,基因替代、外显子跳跃、基因编辑等基因治疗方案,以及干细胞治疗.本文综述了DMD治疗方法的最新研究进展.
作者：杨一娴；李昌盛；王蓓蕾；党素英
来源：中国医药导报 2019 年 16卷 31期
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