胆管癌是一种在肝脏胆管中发生、致死率极高的罕见侵袭性恶性肿瘤,预后不良.患者确诊时往往已经处于中晚期,失去手术治疗的机会.胆管癌患者15％～20％携带成纤维细胞生长因子受体(FGFR)2遗传基因变异.目前,治疗药物的选择极为有限,吉西他滨联用顺铂是标准一线治疗方案,但疗效有限,不良反应明显,5年生存率仅为9％.英菲替尼(infigratinib)是一种ATP竞争性、口服酪氨酸激酶FGFR 1～3抑制药,由瑞士诺华制药集团肿瘤部与美国BridgeBio Pharma公司合作开发,用于靶向治疗局部晚期或转移性胆管癌.中国联拓(LianBio)生物制药公司于2020年8月与BridgeBio Pharma公司及附属QED治疗公司达成合作协议,获得在大中华地区对英菲替尼及其胶囊独家开发和商业化授权.2020年8月BridgeBio Pharma公司向美国食品药品管理局(FDA)递交英菲替尼及其胶囊用于治疗二线和后线胆管癌(CCA)的上市申请(NDA).2020年12月1日,FDA接受该公司的NDA,并授予优先审查资格和实时肿瘤学审评试点项目进行审评.此外,BridgeBio Pharma公司将在快速审评(Orbis)项目下在澳大利亚和加拿大向药政部门提交资质.2021年5月28日,FDA根据加速批准计划批准英菲替尼及其胶囊上市,商品名为Truseltiq(R),用于先前治疗过具有FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌
作者：陈本川
来源：医药导报 2022 年 41卷 2期
