目的 了解新医改下我国建立的促进罕见病药品可及性的政策体系及其实施效果.方法 总结我国促进罕见病药品可及性的激励政策体系,采用世界卫生组织发布的药品可获得性和可负担性的评价指标,分析现行的政策体系对我国罕见病患者用药可及性的影响程度.结果 截至2021年,我国颁布了至少15项关于促进我国罕见病药品可及性的激励和优惠政策.自从2018年罕见病目录发布到2021年底,我国有药可治的罕见病比例增长41.3％,治疗药品数量增长80.7％.在我国上市的167个罕见病治疗药品中,由公立医院省级集中招标平台采购的比例达到95.2％,国家基本医疗保险药品目录覆盖率73.1％.2021年在2020年呈现灾难性支出的18个罕见病治疗药品的平均家庭灾难性支出降低8.33倍.结论 我国现行的新医改罕见病药品可及性的激励政策明显提高罕见病药品的可获得性和可负担性,但提高罕见病药品的可负担性仍然是医疗改革面临的难点问题.
作者：赵宇航；黄锐；王青婷；徐家童；张雯雯；龚时薇
来源：医药导报 2022 年 41卷 12期
