目的 探讨接受丙戊酸(VPA)单药治疗的儿童游离肉碱和酰基肉碱水平的变化以及丙戊酸导致肉碱缺乏危险因素.方法 检测99例单用丙戊酸治疗2个月以上、年龄≤16岁的癫痫患儿(试验组)及50例健康儿童(对照组)的游离肉碱及酰基肉碱水平,用Mann-Whitney U检验分析肉碱水平的变化.通过多因素Logistic回归分析患儿性别、年龄、丙戊酸日剂量、服药时长、丙戊酸浓度、血氨等因素对丙戊酸导致肉碱缺乏的影响.结果 试验组游离肉碱和总肉碱水平[27.13(11.59),37.07(14.16)μmol·L-1]显著低于对照组[35.08(12.98),49.88(18.70)μmol·L-1] (P＜0.01),总酰基肉碱及短链(C2-C5)酰基肉碱水平较对照组明显下降(P＜0.01),中链(C6-C12)和长链(C14-C18)酰基肉碱与对照组相比差异无统计学意义,但二者与游离肉碱的比值均升高(P＜0.01).18例(18.2％)单用丙戊酸的癫痫患儿出现了肉碱缺乏,其中16例患儿无症状.高血氨(P＜0.05)和高丙戊酸浓度是丙戊酸导致肉碱缺乏的危险因素(P＜0.05).结论 单用丙戊酸可导致游离肉碱和酰基肉碱水平下降.高血氨和高丙戊酸浓度患儿更易出现肉碱缺乏.对于高危患者应筛查游离肉碱和酰基肉碱,及时诊断并进行治疗.
作者：马艺溢；陈亚南；赵明明；肇丽梅
来源：中国临床药理学杂志 2018 年 34卷 24期
