背景 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)治疗困难.甲氨蝶呤(MTX)作为经典抗肿瘤药物,在该病的治疗中常用剂量为0.5 g/m2,然而MTX的一个重要优势为增大剂量后可以穿透血-脑脊液屏障,并且该药物具有浓度依赖效应,因此对于难治性LCH,尤其是垂体受累,大剂量甲氨蝶呤(HDMTX)的治疗可能能够改善预后.目的 对HDMTX治疗儿童难治性LCH的5个病例进行总结和分析,为临床应用HDMTX治疗LCH提供指导.方法 选取2005—2019年就诊于北京大学第一医院儿科确诊为LCH,存在多系统受累,同时合并危险器官受累(RO+)或者多次复发的患儿5例作为研究对象.回顾性查阅患者病历,收集患者的一般资料、症状和体征、治疗方案、预后情况及随访情况.结果(1)一般资料及症状和体征:5例LCH患儿中男4例,女1例;起病年龄均<1岁;首发症状均有发热,其中3例有皮疹,1例右下肢活动减少,1例眼眶及右下肢肿物;均进展为多系统受累,其中4例存在RO+,另1例就诊时不能明确是否存在RO+;3例患儿有垂体受累,临床表现为尿崩症状.(2)治疗方案:5例LCH患儿均采用国际常规方案进行诱导治疗,其中4例患儿治疗期间首先采用常规方案0.5 g/m2中剂量MTX治疗.例1采用HDMTX(1 g/m2)巩固治疗1个疗程;例2已复发2次,且垂体受累,采用HDMTX(2 g/m2)治疗4个疗程;例3因复发,继续采
作者：谢瑶；赵卫红；华瑛；孙青；吴鹏辉
来源：中国全科医学 2021 年 24卷 2期
