目的 观察托珠单抗治疗难治性视神经脊髓炎谱系疾病(neuromyelitis optica spectrum disorder,NMOSD)的疗效与安全性.方法 纳入6例血清水通道蛋白抗体(anti-aquaporin-4 antibody,AQP4-IgG)阳性且经糖皮质激素联合硫唑嘌呤治疗疗效不佳的NMOSD患者,予托珠单抗治疗(8 mg/kg,每个月1次静脉滴注,连续治疗1年以上),前瞻性评估患者的年复发率(annualized relapse rate,ARR)、扩展残疾状态量表评分(expand-ed disability status scale score,EDSS)及疼痛数字评价量表(numerical rating scales,NAS),评价托珠单抗的疗效及副作用.结果 5例女性和1例男性,年龄34~63岁,病程16~96个月,托珠单抗治疗6~16次,经治疗后平均ARR由1.28±0.58降为0(P<0.05),平均EDSS评分由5.50±2.81降为3.83±3.48(P>0.05),平均NAS评分由5.83±3.06降为2.5±2.07(P<0.05),无严重不良反应发生.结论 托珠单抗可改善难治性NMOSD患者的年复发率及神经病理性疼痛,可能是一种治疗难治性NMOSD的有效药物.
作者：李静；常艳宇；卢婷婷；钟晓南；方羚；陆正齐；胡学强；邱伟
来源：中国神经精神疾病杂志 2017 年 43卷 6期
