目的:观察嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗儿童难治/复发急性B淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)的疗效及不良反应.方法:回顾性分析32例r/r B-ALL患儿行CAR-T细胞治疗的临床资料,分别以复发、死亡为终点事件,评估CAR-T细胞治疗r/r B-ALL的疗效及安全性.结果:2017年7月至2020年1月,共32例r/r B-ALL患儿接受CAR-T细胞治疗,中位年龄7.5(2-17.5)岁.32例患儿共回输CAR-T细胞40次,回输中位CAR-T细胞总量0.9×107/kg(患儿体重).结果显示,2例患儿在评估前死亡,其余30例患儿3、6、9个月RFS分别为(96.3±3.6)％、(81.4±8.6)％和(65.3±12.5)％;3、6、9 个月 OS 均为 100％,12 个月 OS(94.7±5.1)％,24 个月 OS(76±12.8)％.回输前骨髓肿瘤负荷≥36％、CAR-T细胞回输2周内铁蛋白峰值≥2 500 ng/ml与复发相关.不良反应主要为细胞因子释放综合征(CRS)和CAR-T治疗相关脑病综合征(CRES),26例在CAR-T细胞回输1周内出现CRS反应,12例出现CRES反应.18例给予托珠单抗静滴,其中12例联合糖皮质激素,CRS反应及CRES反应经治疗后大多1周内缓解.激素使用剂量与患儿持续缓解时间相关,甲泼尼龙累积剂量≥8 mg/kg预后不佳.结论:CAR-T细胞治疗儿童r/r B-ALL有效且安全,CRS及CRES反应经治疗后均可缓解;回输前骨髓肿瘤负荷≥36％、回输后甲泼尼龙累

作者：杨帆；王天怡；杜薇薇；何海龙；肖佩芳；陆叶；胡绍燕；李本尚；卢俊

来源：中国实验血液学杂志 2022 年 30卷 3期