胃肠间质瘤(GIST)由于发病率较低,相关随机对照试验(RCT)常较难开展,而真实世界研究(RWS)可以通过整合真实世界数据,全面系统地分析临床诊疗决策与患者获益之间的关系,对疗效作出较好的评价,从而得到最优治疗方案;并且RWS通常可以进行较长时间的临床观察和随访,弥补了传统RCT的不足.基于此,GIST领域的RWS备受关注.目前GIST领域的临床RWS常围绕着GIST的诊治、预后以及临床预测等问题展开.GIST易误诊,常与其他间叶来源的肿瘤混淆,诊断方面的研究通常围绕某类诊断方法对GIST诊断的准确度以判断其应用价值;治疗性研究主要围绕某干预措施对GIST的疗效及不良反应;预后研究则是对GIST进展患者的预后状况进行客观描述,探究影响其预后的因素,并分析其生活质量;临床预测研究则旨在寻找GIST诊断或预后的最佳预测指标;RWS亦可以使用药物经济学评价的方法,评估不同干预措施对于GIST患者的成本效益,为GIST临床决策提供关于干预成本及健康产出的证据.在GIST领域的临床RWS设计中,应重视资料的来源和质量,加强与卫生统计学及临床流行病学专家的交流,多方协作、规范每个操作环节的实施步骤,才能开展高质量的RWS.
作者：蔡兆伦；尹源；张波
来源：中华胃肠外科杂志 2019 年 22卷 9期
