目的:运用多维度决策分析的方法,对孤儿药的遴选条件进行研究.方法:采用问卷调查法对包括政府官员、医保部门管理人员、药企工作人员和医务科研在内的61位特定人群进行认知调查,采用SSPS进行统计分析,计算平均数和标准差,对上述4组调查对象的调查结果还进行了kendall等级相关的一致性检验.结果:前三位因素影响罕见病孤儿药价格高的主要原因依次为患病人数少、药品研发费用高和药品生产成本高.从遴选罕见病孤儿药的8条标准评价结果来看,重要性依次为孤儿药的治疗效果、药物的安全性、疾病的严重程度、医保基金的可负担性或治疗的公平性.在与波黑、波兰、捷克、希腊及匈牙利调查的结果进行比较发现,被调查的我国医保管理者对罕见病的严重程度、临床治疗效果、药物安全性、治疗公平性和医保基金的可负担性比较关心,而对未满足的需要、患者的偏好方面还不够重视,与国外调查结果略有不同.结论:我国已开始启动罕见病的防治政策,多渠道筹资机制正在形成,但对罕见病认知和对患者偏好的重视程度依然不够.
作者：胡善联；杨燕；何江江；杜丽侠；康琦
来源：中国卫生经济 2018 年 37卷 3期
