目的 探索抗人T-细胞兔免疫球蛋白(ATG-F,德国Fresenius)治疗儿童再生障碍性贫血(简称再障)的临床疗效.方法 采用ATG-F联合环孢菌素A(CSA)的联合免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再障共31例,其中极重型再障(VSAA)4例,重型再障(SAA) 16例,依赖输血型非重型再障(NSAA) 11例.实施ATG相关不良反应综合防治措施,并动态监测ATG-F治疗期间与治疗后外周血淋巴细胞绝对计数(ALC).结果 参照国际Camitta再障疗效标准,总有效率为71.0％ (22/31例),其中SAA/VSAA和NSAA的总有效率分别为65.0％(13/20例)和81.8％(9/11例),总有效率差异无显著性.ATG-F相关类过敏反应、血清病和感染等不良反应发生率分别为35.5％(11例)、32.3％(10例)和16.1％(5例),均得以及时控制,无治疗相关死亡.动态监测显示,ATG-F治疗期间ALC下降幅度达到70％ ～ 80％,并可持续较长时间,直至治疗后90d仍未恢复到治疗前ALC计数水平的50％.结论 本研究显示,ATG-F通过大幅度清除ALC以达到抑制异常T细胞之效应,治疗儿童再障疗效显著;采用审慎实施与防护措施,可有效防治ATG相关不良反应.ATG-F可以作为儿童再障IST治疗的ATG剂型选择之一.
作者：石苇；谢晓恬；何薇；周宁；卢双龙；邵越霞；周晓迅；乔晓红
来源：中国小儿血液与肿瘤杂志 2015 年 20卷 2期
