目的 分析造血干细胞移植联合间充质干细胞输注对范可尼贫血(FA)患儿的治疗效果.方法 通过分析1例FA患儿外周血造血干细胞移植联合间充质干细胞输注治疗的临床资料,观察此种治疗方法对患儿的治疗效果及预后的影响.结果 患儿于移植+13 d中性粒细胞植活,+15 d血小板植活,移植后供受者基因嵌合率为99.83％.移植后1.5个月血清CMV-DNA、EBV-DNA阳性,经免疫抑制剂减量及抗病毒治疗后转阴.移植后2个月出现皮肤GVHD(Ⅰ度),未调整免疫抑制剂剂量,行间充质干细胞输注治疗4次后GVHD消失.移植后6个月,患儿出现血红蛋白水平下降,复查供受者基因嵌合率为57.8％,考虑出现移植物排斥,逐渐减停免疫抑制剂,供受者基因嵌合率复升至81.83％,血象恢复正常,无GVHD表现.现为移植后1.5年,患儿血象持续正常,供受者基因嵌合率维持在95％以上,FA相关基因检测持续转阴.结论 造血干细胞移植是根治FA的重要治疗手段,健康供者骨髓间充质干细胞输注对于本例患儿造血干细胞植入、GVHD控制可能具有重要辅助作用.
作者：岳燕；罗荣牡；司英健
来源：中国小儿血液与肿瘤杂志 2015 年 20卷 3期
