目的 探讨儿童慢性粒细胞白血病(CML)的临床特点、治疗方法及预后.方法 回顾性分析2013年1月-2018年10月我院收治的47例CML患儿的临床特征、实验室检查、治疗及转归.中位随访期16(1 ～67)个月.结果 47例CML患儿,男女比为1.6∶1,首诊中位年龄8.7(1.5～15.5)岁,慢性期45例,加速期1例,急变期1例.确诊后10例放弃治疗,37例口服伊马替尼(260～340)mg/m2.37例中5例失访,5例行造血干细胞移植(HSCT)(4例成功,1例失败仍存活),余27例存活至今(2018年10月31日),27例中1例自行停用伊马替尼,转为加速期改用二代TKI,存活至今等待移植.3月内获得完全血液学反应(CHR)者35例,6月内获得CHR者2例,获得主要分子学反应3.0(MMR 3.0)的中位时间是12.7(6 ～58)个月.治疗期间无药物毒性相关性死亡.总生存率为68％(32/47),如仅考虑接受伊马替尼治疗患儿的生存率为84％(32/37).结论 CML患儿的临床表现较成人更具侵袭性;推荐剂量的伊马替尼在新诊断的CML患儿中疗效良好,短期不良反应可耐受,但可能存在长期潜在的影响,迫切需要一种长期随访系统.
作者：徐甜甜；魏林林；刘玉峰
来源：中国小儿血液与肿瘤杂志 2019 年 24卷 6期
