目的 分析CCCG-RMS-2016方案入组患儿的临床特征及近期疗效,总结研究中存在的问题和不足,为临床研究的进一步深入开展提供数据支持.方法 本研究为多中心前瞻性临床研究,对符合入组条件的新确诊的横纹肌肉瘤(RMS)患儿,按照CCCG-RMS-2016方案进行治疗、评估及随诊,采集数据进行统计学分析.结果 共91例新诊断的RMS患儿纳入研究,男54例(59.3％),女37例(40.7％),中位年龄47.5(3～155)个月.低危组12例(13.2％),中危组39例(42.9％),高危组26例(28.6％),中枢侵犯组14例(15.3％).中位随访时间17(1～30)个月,预计平均生存时间为(25.2±1.0)个月(95％CI: 23.3 ～27.2);预计平均无进展生存时间为(22.6±1.2)个月(95％CI: 20.2～25.0).患儿2年总生存率为(74.9±5.8)％.2年无进展生存率为(66.6±6.6)％.其中低、中、高危组及中枢侵犯组2年OS分别为:100％、(80.4±7.7)％、(64.5±11.5)％及(64.2±14.4)％;2年EFS分别为:100％、(71.9±8.5)％、(46.1±15.8)％及(57.1±14.8)％.结论 CCCG-RMS-2016方案近期疗效比较理想,中枢侵犯组近期预后较前改善.本研究实施过程中仍有一些细节问题需要加强沟通及商讨.

作者：段超；张伟令；孙青；刘江华；马典庆；徐艳丽；郭雪梅；彭晓敏；陈开澜；李建新；黎阳；方拥军；袁晓军；屈丽君；刘炜；赵卫红；黄东生；马晓莉

来源：中国小儿血液与肿瘤杂志 2020 年 25卷 5期