目的 回顾性总结儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)的治疗效果及预后.方法 收集本院血液肿瘤科2013年1月1日—2020年9月30日收治的初次确诊LCH并治疗的92名患儿的临 床特点,使用Kaplan-Meier生存分析法计算生存率,Log-Rank检验及Cox比例风险回归模型进行单因素及多因素生存分析.结果 92例患儿中男性56例(60.9％)、女性36例(39.1％),发病年龄中位数23(1～135)个月.92例患儿接受初始6周治疗后缓解率为63.0％(58/92).中位随访时间30(1～99)个月,5年总生存率(OS)和无事件生存率(EFS)分别为(97.6±1.7)％和(58.6±7.2)％,病死率2.2％(2/92).单因素分析,发病＞2岁、无危险器官浸润、6周治疗有效和仅单系统累及的患儿5年EFS较高(P=0.011,0.012,0.000,0.015),进一步多因素分析,6周治疗是否有效是影响EFS的主要因素(P=0.000).BRAF-V600E基因突变多发生在2岁以下患儿(P=0.016),阴性组与阳性组5年EFS分别为(50±15.9)％和(42.2±17.3)％.结论 改良DAL-HX83方案治疗儿童LCH的5年OS尚可,但EFS仍有待进一步提高.BRAF-V600E基因突变阳性患儿或可使用靶向药物.
作者：罗琳琳；张爱萍；王平；王卓；陈智；杨李；陶芳；聂应明；熊昊
来源：中国小儿血液与肿瘤杂志 2022 年 27卷 3期
