目的:对已经发表的嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)治疗难治/复发性急性B淋巴细胞白血病和大B细胞淋巴瘤2种血液恶性肿瘤药物进行经济学系统评价,明晰其方法学要点及经济性评价结果,为未来相关药物经济学评价提供建议.方法:检索PubMed、中国知网等8个国内外数据库,检索时限从建库至2020年4月.由2名研究员独立筛选文献、提取资料并采用卫生经济研究质量评价工具(QHES)来评估文献质量,进行描述性分析.结果:共纳入8项研究.多数研究基于支付者角度采用模型法进行成本效用分析,成本测算以直接医疗成本为主.所有研究均采用外推法获得长期健康产出,并且使用敏感性分析验证基础分析的稳健性.纳入研究QHES平均得分93分,文献质量较高.结论:当前研究显示CAR-T治疗难治/复发性急性B淋巴细胞白血病和大B细胞淋巴瘤具有良好的潜在经济性,但仍需要长期随访数据去验证结论的确定性.未来研究建议谨慎选择对照方案、匹配研究视角与成本范围、基于人群或疾病特征获取健康效用以及关注长期随访数据以修正研究假设引起的不确定性.
作者：代展菁；常峰；黄严琴；刘杨；路云
来源：中国新药杂志 2021 年 30卷 4期
