骨髓纤维化(MF)是一种骨髓增殖性肿瘤,常伴有血小板减少症,严重影响患者的生活质量并存在向白血病转化的风险.帕克替尼是一种Janus活化激酶2(JAK2)及Fms样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂.帕克替尼胶囊(商品名:Vonjo)于2022 年2 月28 日被美国FDA加速批准,用于治疗患有罕见形式的骨髓疾病(中危或高危的原发性或继发性MF)且血小板(凝血细胞)水平低于 50000·μL-1 的成人患者,口服200 mg,bid的剂量显示出良好的临床疗效和可控的安全性.本文对其作用机制、药动学、药效学、临床疗效及安全性进行综述,为临床应用提供参考.
作者:王咏懿;黄璐;纪雪梅
来源:中国新药杂志 2023 年 32卷 10期