目的:针对局部给药局部起效药物的特殊性,探讨并阐释其临床试验设计和评价的特殊考虑.方法:在广泛调研国内外监管机构发布的局部给药局部起效药物研发技术指导原则及相关文献、梳理相关药物研发情况和审评实践的基础上,结合案例分析和专家研讨意见,探讨了不同注册类型下局部药物临床研发的技术标准.结果与结论:申请人应基于药物临床需求和研发背景,制定相应的研发策略.对于创新药,除遵循创新药开展临床试验的一般考虑外,还应结合药物的剂型特点、给药途径、应用部位等,开展特定的研究.同时因局部药动学、药效学研究存在采样等技术难度或伦理问题,药学质量研究和全面的非临床研究尤为重要;改良型新药需结合改良前同活性成分药物的临床数据基础,开展必要的探索性和确证性试验,以证明改良型新药具有安全性和有效性等临床优势;局部给药局部起效的仿制药,则需在与原研参比制剂进行药学、非临床方面充分对比研究的基础上,考虑开展必要的人体药动学、药效学甚至临床等效性对比试验等,证明仿制药与参比制剂质量和疗效的一致性.
作者：赵聪；钱思源；葛玉梅；杨靖怡；翟云；韵文萍；谢松梅
来源：中国新药杂志 2023 年 32卷 19期
