Zynteglo(betibeglogene autotemcel)是2022 年8 月17 日被美国FDA批准的全球首个用于需要定期输血的成人和儿童β-地中海贫血患者的基因疗法.Zynteglo是一种一次性的基因治疗产品,以单剂量给药.Zynteglo每个剂量都是使用患者自身来源的CD+34骨髓造血干细胞创建的定制治疗,这些造血干细胞经过体外的基因改造后进行自体移植,在体内分化成能够产生功能性血红蛋白的红细胞,从而达到治疗β-地中海贫血的目的.本文从该疗法的慢病毒载体和作用机制、非临床研究、临床有效性研究、临床安全性研究、适用人群和使用方法以及注意事项6 个方面对该基因疗法进行全面介绍.
作者：曹静；唐喆；帅维维
来源：中国新药杂志 2023 年 32卷 20期
