目的 探究医保目录调整对医院罕见病用药的影响,为提高我国罕见病患者用药保障水平提供参考.方法 从全国医药经济信息网中提取2016年1月-2018年12月有连续数据的789家医疗机构的罕见病用药的月度采购数据,采用单组间断时间序列模型对医保目录调整前后的罕见病用药品种、采购金额、平均限定日费用(DDDc)和用药频度(DDDs)进行比较.结果 2017年医保目录共新增9个罕见病用药,包括吡非尼酮、左旋多巴/卡比多巴、利鲁唑、罗匹尼罗、屈昔多巴、依折麦布、依维莫司、重组人凝血因子Ⅸ和重组人凝血因子Ⅶa.医保目录调整后,9个罕见病用药的平均DDDc显著降低,DDDs和采购金额的上升趋势显著增大(P<0.001).结论 我国医保目录中新增的罕见病用药数量不断增多,医疗保障覆盖范围不断扩大,罕见病用药价格显著降低,患者经济负担进一步降低,罕见病用药的用量显著增加,惠及了更多的罕见病患者,但同时也会增加医院的罕见病用药的采购金额.国家医疗保障部门需要充分考虑如何权衡医保基金承受能力与罕见病用药覆盖需求.
作者：易洪彬；石丰豪；蒯丽萍；邢花
来源：中国药房 2022 年 33卷 24期
