目的 为完善我国罕见病药物相关政策提供参考.方法 总结并分析 1999 年 4 月至 2022 年 6 月我国罕见病药物政策发布机构、政策名称及涉及内容.按疾病分类,统计各罕见病对应治疗药品的名称及《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》(简称《医保目录》)收载情况,分析我国罕见病药物使用现状,并提出保障政策建议.结果 我国一直十分重视罕见病及其治疗药物,已颁布(国家级)罕见病药物政策 24 个,涉及注册评审、临床评价、《医保目录》、发展规划、用药保障机制的分别有 12,8,2,1,1 个,且 2021 年版《医保目录》已包括 26 种罕见病及 56 个相关药物,医保覆盖率约 22
作者：陈畅
来源：中国药业 2023 年 32卷 20期
