目的:探索综合健康管理对Ⅰ型脊髓性肌萎缩（SMA）患儿预后的影响。方法:选择2003年1月至2017年12月在首都儿科研究所神经内科、遗传研究室就诊的80例Ⅰ型SMA患儿（男39例、女41例）进行回顾性病例对照研究。按照是否进行健康管理将研究对象分为健康管理组和自然史组。分析并对比两组患儿人口统计学、生存时间、2年生存率、并发症发生率等主要指标，每3~6个月评估1次。组间比较采用秩和检验或χ
2检验，生存分析以Kaplan-Meier法进行，组间生存率比较应用Log-rank法检验。
结果:80例SMA患儿中，健康管理组14例（男7例、女7例），自然史组66例（男32例、女34例），两组性别比差异无统计学意义（χ
2=0.01,
P=0.918）。健康管理组与自然史组患儿发病年龄分别为2（0~8）和1（0~14）月龄、死亡年龄分别为11（5~17）和6（1~60）月龄，差异均无统计学意义（
Z=0.91、1.19,
P=0.386、0.116）。截至2019年6月随访结束，健康管理组患儿死亡10例，存活4例，自然史组死亡62例（94
作者：葛绣山；瞿宇晋；彭晓音；陈倩；焦辉；宋昉
来源：中华儿科杂志 2020 年 58卷 5期
