目的 评价骨髓间充质干细胞(BM-MSC)移植治疗难治型原发性胆汁性肝硬化(PBC)患者的有效性和安全性.方法 入组10例对熊去氧胆酸(UDCA)生化应答不良的难治型PBC患者,自愿提供健康一级亲属作为供者,在之前治疗基础上,进行BM-MSC移植治疗1次.观察治疗时不良反应及治疗后第1、3、6、12个月的临床表现、生化指标、肝脏病理等方面变化.计量资料的比较采用配对t检验.结果 ①异基因BM-MSC移植安全性好,未出现移植相关不良事件；②难治型PBC患者在BM-MSC移植后,在“瘙痒”、“社会功能”及“情绪”等生活质量方面有所改善；③异基因BM-MSC移植治疗可降低PBC患者的丙氨酸转氨酶[(106±31) U/L与(72±18) U/L,t=2.785,P=0.021]和天冬氨酸转氨酶[(81±15) U/L与(64±12) U/L,t=2.343,P-0.047],差异有统计学意义；④经BM-MSC移植治疗,PBC患者肝脏病理无明显变化；⑤该治疗方法在6～12个月时疗效最佳.结论 异基因BM-MSC移植的安全性好,可改善难治型PBC患者生活质量,降低转氨酶等生化指标,但可能并不改善肝脏病理.
作者：王立；韩钦；陈华；孔芳；杨云娇；赵岩；李永哲；张烜；崔全才
来源：中华风湿病学杂志 2013 年 17卷 9期
