目的 研究观察生物制剂托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎(SoJIA)的疗效和安全性.方法 2005年5月至2016年2月收住院并长期门诊随诊的难治性SoJIA患儿25例,患儿均应用过NSAIDs、激素、甲氨蝶呤或环孢素A、注射用重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白(益赛普)等治疗均不能控制病情,CRP、ESR、铁蛋白等炎性指标反复升高,关节肿痛反复发生,对存在活动性SoJIA(病程≥6个月,且对NSAIDs和糖皮质激素应答不佳)的患儿予以生物制剂托珠单抗治疗(体质量≥30 kg者剂量8 mg/kg;体质量＜30 kg者剂量12 mg/kg;每4周1次给药).对其中22例患儿治疗前后的CRP、ESR、白细胞、中性粒细胞、血红蛋白、血小板、ALT、AST、LDH、球蛋白等实验室指标进行数据收集分析,比较治疗前后发热、皮疹、肝脾肿大、关节肿痛等临床症状的改善情况,并长期随访,观察激素用量的改变.采用x2检验或方差分析进行数据分析.结果 22例患儿经托珠单抗治疗后第24周与治疗前对比,CRP[(8.7±2.2)mg/L和(111.6±74.4) mg/L,F=5.192,P=0.002]、ESR[(6.4±6.3) mm/1 h)和(65.6±24.3)mm/1 h,F=50.393,P＜0.01]、白细胞[(8.4±2.5)×109/L和(17.6±8.6)x109/L,F=9.321,P＜0.01]、中性粒细胞[(4.9±2.4)×109/L和(14.4±8.7)×109/L,F=10.541,P＜0.01

作者：张雅媛；钱小青；樊志丹；郭翼红；李娟；马慧慧；俞海国

来源：中华风湿病学杂志 2017 年 21卷 4期