SHH信号通路在小脑的发育形成过程中发挥着重要作用，能够调控小脑细胞正常发育周期及细胞增殖，维持小脑正常的功能和结构。SHH信号通路异常激活会出现小脑细胞异常增殖而导致髓母细胞瘤（MB）发生，是MB形成过程中最具有特异性的通路之一。针对SHH信号通路靶向抑制剂治疗将成为治疗MB的新方法，能特异性地阻断特定信号转导途径，靶向于肿瘤细胞的微环境及分子表达从而抑制肿瘤生长和转移。本文就MB发病机制中的SHH信号通路和基于该信号通路靶向抑制剂的研究进展作一综述。
作者：林中啸；蔡铭；盛汉松；张弩
来源：中华临床医师杂志（电子版） 2014 年 9期
