目的:调查接受长期酶替代疗法（ERT）的Ⅰ型戈谢病（GD1）患者的生存质量并分析生存质量的影响因素。方法:纳入自1995年1月至2017年7月于北京协和医院接受ERT且配合调查的成人GD1患者共22例，收集其临床资料，应用SF-36量表调查其生存质量，并分析影响患者生存质量的因素。结果:研究纳入13例男性患者和9例女性患者，中位年龄41（24~52）岁，中位发病年龄6（1~38）岁，开始接受ERT的中位年龄为26（6~41）岁。68.2
作者：李红敏；张若曦；龙章彪；杜亚丽；陈苗；庄俊玲；邱正庆；韩冰
来源：中华血液学杂志 2020 年 41卷 4期
