造血干细胞（hematopoietic stem cell, HSC）是一类成体组织干细胞，通过定向分化产生淋系和髓系等造血祖细胞，进而大量增殖分化成各类成熟的功能性血细胞以维持整个机体的造血稳态。HSC具有自我更新、多系分化、凋亡、运动迁徙和保持静息等生物学特性。正是由于HSC独特的生物学特性，其被用于治疗多种疾病，如血液系统良恶性疾病、自身免疫性疾病（如黏多糖贮积症Ⅱ型）及实体肿瘤（如视神经母细胞瘤）等
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。同时，随着基因生物学的基础研究不断向临床转化，干细胞基因治疗也已成为当今研究的一个主流热点，如应用HSC基因疗法可治疗Fanconi贫血、β-地中海贫血及镰状细胞病等遗传性血液病
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作者：李清；郝莎；程涛
来源：中华血液学杂志 2022 年 43卷 2期
