再生障碍性贫血（aplastic anemia, AA）是血液系统重症，以外周全血细胞减少和骨髓造血功能衰竭为主要表现。从1888年AA被命名至今已百余年历史，其发病的核心机制已被归结为T细胞功能亢进介导的免疫性骨髓衰竭（BMF）。AA的治疗经历了糖皮质激素、雄激素、造血干细胞移植、抗人胸腺T细胞免疫球蛋白（ATG）、ATG联合环孢素A（CsA）等诸多阶段，近期全球多个临床研究均显示TPO受体激动剂（TPO-RA）可显著提升AA免疫抑制治疗（IST）的疗效，特别是对重型再生障碍性贫血（SAA）尤为突出。基于AA研究新进展及越来越多的高级别循证医学证据，中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组在《2017版AA诊断与治疗中国专家共识》
[1]的基础上更新了部分内容，并修订为《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022年版）》（简称新版指南）
[2]，以便更好地推动我国临床医师对AA诊疗的规范化，进一步提高我国AA患者的疗效。现对修订后的新版指南解读如下，以供参考。
作者：付蓉；王婷
来源：中华血液学杂志 2023 年 44卷 3期
